El Nobel de Química ha premiado este año la creación de las revolucionarias «tijeras genéticas» CRISPR / Cas9, con las que la francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna «han reescrito el código de la vida», dice la Academia de los Premios Nobel en su presentación.
Charpentier es una bioquímica y microbióloga de la Unidad Max Planck para la ciencia de los patógenos en Berlín, y Doudna, profesora de química y biología molecular en la Universidad de California, Berkeley (EE.UU.). Ambas ya habían sido galardonadas con el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica en 2015, por las mismísimas razones por las que este miércoles han resultado galardonadas con el reconocimiento más alto de las ciencias en el mundo, el Premio Nobel de Química.
Quien realmente abrió la puerta hacia el descubrimiento fue el biólogo español Francisco Martínez Mojica quien descubrió que las bacterias tienen su propio sistema inmune, lo cual abrió el camino para las tijeras genéticas. Es decir, sin su descubrimiento no hubiera sido posible la edición del ADN.
El descubrimiento de las tijeras genéticas fue por azar. Durante los estudios de Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causa a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, tracrRNA. Su trabajo mostró que es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN.
Charpentier publicó su descubrimiento en 2011 e inició una colaboración con Doudna, con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron sus componentes moleculares para que fueran más fáciles de usar.
Un año después reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero estas investigadoras demostraron que podían controlarlas para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y con ello reescribir el código de la vida.
Con el paso del tiempo el uso de esta herramienta se ha disparado y es posible cambiar el código de la vida en cuestión de semanas. Gracias a la tijera genética se han desarrollado cultivos que resisten la sequía, el moho y las plagas sin necesidad ni de antibióticos ni de insecticidas. Se han mejorado variedades de arroz con menores niveles de cadmio y arsénico.
Las tijeras genéticas han revolucionado las ciencias de la vida molecular, han brindado nuevas oportunidades para el fitomejoramiento, están contribuyendo a innovadoras terapias contra el cáncer y pueden hacer realidad el sueño de curar las enfermedades hereditarias. Utilizándolas, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta.
Con ella se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer, y quizás pronto sea posible curar enfermedades hereditarias. Los cientificos ya investigan si pueden usar CRISPR / Cas9 para tratar enfermedades de la sangre como la anemia falciforme, que deforma los glóbulos rojos y puede dañar los órganos, y la beta talasemia, que provoca que el cuerpo no fabrique hemoglobina con normalidad, así como enfermedades oculares hereditarias. También están desarrollando métodos para reparar genes en órganos grandes, como el cerebro y los músculos.
Virus especialmente diseñados pueden llevar las tijeras genéticas a las células deseadas, para tratar otros devastadores males que pasan de padres a hijos como la distrofia muscular o la enfermedad de Huntington. La tecnología necesita aún mejoras, antes de ser probada en humanos.
No ostente sus evidentes beneficios, desde el comité de los Nobel se ha advertido de que el corta-pega genético requiere regulación, ya que puede ser mal utilizado para crear embriones modificados genéticamente. Pese a esos temores, «las tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad», dijeron los miembros de la Academia de los Nobel desde Estocolmo.
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